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时间:2022年05月14日 来源:

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比较近开始了一项I期临床试验,对早期表现为HD的患者反复注射反义寡核苷酸,同时还探索了基于RNA的短发夹RNA(shRNA)和microRNA(miRNA)基因医治方法。经颅内实质注射后,HD动物模型中亨廷顿蛋白降低,且无任何毒性迹象。 使用SMCTM免疫分析法研究了右半球脑区可溶性突变体亨廷顿蛋白水平,使用AAV5-miHTT医治后,可溶性人类突变体亨廷顿蛋白水平呈剂量依赖性降低。由于医治后的炎症反应,所有医治组脑脊液注射后7天突变体亨廷顿蛋白水平都有短暂的升高,其中IFN-a更能表明瞬态AAV5-miHTT注射免疫反应。

在临床试验中,皮肤或血液中疾病活动的生物标记物可能是有用的辅助物,可以通过使用客观标准来定位疾病的严重程度。然而,亚洲AD患者的细胞因子谱与欧美(EA) AD患者在皮肤中的细胞因子谱不同,表现为EA AD患者与银屑病患者的混合,表现为表皮增生增加,TH17/TH22增大,TH1偏度降低, TH2活化程度相当。 使用SMCTM对亚洲AD患者和对照组的血清TH1-、TH2-、TH17-和th22相关炎症标志物进行定量,并与临床参数进行比较,发现亚洲AD患者的IL-22水平较欧美患者明显升高。单分子免疫检测仪是良好的科学仪器。

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